وافقت هيئة الدواء الأمريكية، على علاج جيني للهيموفيليا B من شركة «CSL Behring»، وهو عبارة عن جرعة تعطى لمرة واحدة وتحرر المرضى من العلاجات المنتظمة، لكنها تكلف 3.5 مليون دولار، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
يعد مرض الهيموفيليا اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينجم عن نقص أو غياب أحد عوامل التجلط في الدم، مما يؤدي إلى حالات نزيف خطيرة.
وجدت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى «Hemgenix» من شركة «CSL Behring»، قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪. كما حررت 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX، الذي يستخدم حاليًا للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.
قال براد لونكار، وهو مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والرئيس التنفيذي لشركة «Loncar Investments»،: «مستحضر العلاج الجيني سيكون جذابًا للبعض».
ويمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية.
من جانبه قال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية، «إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى».
وأضاف أن عقار «Hemgenix» يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.
العلاج التقليدي للهيموفيليا ينقل البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف. لكن «Hemgenix» يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل «IX».
وحوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B، وفقًا لـ «uniQure». ويعد الهيموفيليا A أكثر شيوعًا.
بدأ التسعير يشكل معضلة بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث ساهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل «Aduhelm» من شركة «Biogen» في الولايات المتحدة لعلاج الزهايمر و «Zynteglo» من شركة «Bluebird» في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية.
بلغ سعر دواء «Zolgensma» من شركة نوفارتس للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي 2.1 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في العام 2019، بينما وصل سعر دواء «Zynteglo» من شركة «Bluebird Bio» لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.
