هيئة الدواء الأمريكية توافق على عقار جديد لعلاج اضطراب الغدة الكظرية النادر

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” على عقار جديد لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH)، من شركة Neurocrine Biosciences ما يقلل من استخدام الستيرويد ويقدم أملاً جديدًا للمرضى الذين يعانون من هذا الاضطراب النادر.

العقار الجديد فموي مبتكر مصمم لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH) لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين أربع سنوات وما فوق، من المقرر أن يعمل هذا الدواء الرائد على تحويل كيفية إدارة هذا الاضطراب الوراثي النادر، ما يوفر للمرضى خيارًا يقلل من الحاجة إلى جرعات عالية من الستيرويدات والمضاعفات المرتبطة بها.

يعد أول علاج لمرضي الغدد الكظرية منذ 70 عامًا، وتم تطوير هذا الدواء الذي  يستهدف بروتينًا محددًا فى الدماغ يُعرف باسم مستقبل CRF1، والذي يقع في الغدة النخامية، ومن خلال حجب هذا المستقبل.

يساعد العلاج في تنظيم الغدد الكظرية ويقلل من الإفراط في إنتاج الأندروجينات، ويسمح هذا للمرضى بالحفاظ على مستويات هرمونية مستقرة أثناء استخدام جرعات أقل من العلاجات القديمة  مما يقلل من خطر الآثار الجانبية المرتبطة بالستيرويد.

استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء على دواء الجديد إلى نتائج واعدة من تجربتين سريريتين شملتا كل من البالغين والأطفال الذين يعانون من اضطراب الغدة الكظرية الكلاسيكي.

وفي تجربة شملت 182 بالغًا، تلقى 122 مشاركًا في العقار الجديد، وتناول 60 منهم دواءً وهميًا لمدة 24 أسبوعًا.

وشهد المرضى الذين تناولوا عقار الجديد  انخفاضًا بنسبة 27% في جرعة الجلوكوكورتيكويد اليومية مع الحفاظ على مستويات ثابتة من الأندروستينيون، وهو هرمون أندروجيني رئيسي. وعلى النقيض من ذلك، شهد أولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي انخفاضًا بنسبة 10% فقط.

وفي تجربة ثانية شملت 103 أطفال، تلقى 69 منهم عقارالجديد وتلقى 34 منهم دواء وهميا لمدة 28 أسبوعا. وأظهرت النتائج أن الأطفال الذين تناولوا عقار كرينسيتي كانت مستويات الأندروستينيون لديهم أقل بشكل ملحوظ، في حين شهد أولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي زيادة في مستويات الأندروستينيون. وبالإضافة إلى ذلك، انخفضت جرعة الجلوكوكورتيكويد للأطفال الذين تناولوا العقار الجديد بنسبة 18%، مقارنة بزيادة بنسبة 6% في مجموعة الدواء الوهمي.