هيئة الدواء الأمريكية توافق على عقار جديد لعلاج نوع من الاضطرابات الوراثية المسببة للأورام
قالت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية إنها وافقت على عقار «ميردا ميتينيب mirdametinib» وهو الاسم العلمى للعقار، لعلاج نوع من الاضطرابات الوراثية النادرة، والذي يسبب نمو الأورام في الأنسجة التي تغطي الأعصاب في جميع أنحاء الجسم.
تمت الموافقة على الدواء الفموي، للبالغين والأطفال من عمر عامين فأكثر والذين يعانون من حالة تعرف باسم الورم العصبي الليفي من النوع الأول (NF1)، مع أورام عصبية ليفية ضفائرية مصحوبة بأعراض لا يمكن إزالة الورم فيها جراحيًا.
تقدر شركة «SpringWorks» المنتجة للعقار أن حوالي 100 ألف مريض يعيشون مع هذا النوع من الاضطراب الوراثي «NF1» في الولايات المتحدة، ومن المرجح أن يصاب 30% -50% منهم بأورام عصبية ليفية ضفيرية، يعاني مرضى «NF1» من انخفاض في متوسط العمر المتوقع يتراوح بين 8 إلى 15 عامًا مقارنة بالسكان بشكل عام.
ينتمي دواء ميرداميتينيب إلى فئة من الأدوية تعرف باسم مثبطات «MEK» وهو مصمم لتثبيط أنواع البروتين «MEK1» و «MEK2».
واستندت الموافقة على تجربة في منتصف المرحلة، حيث أظهر الدواء انخفاضًا بنسبة 20% أو أكثر في حجم الورم لدى 52% من الأطفال و41% من المرضى البالغين.
ومن المتوقع أن يصبح الدوا متاحًا في الولايات المتحدة خلال أسبوعين، وفقًا للشركة.
يعد هذا الدواء بأنه الدواء الثاني الذي تنتجه الشركة والذي يحصل على موافقة هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية، والذي تمت الموافقة عليه لعلاج الأورام الليفية – وهي نمو غير طبيعي يحدث في الأنسجة الضامة ويرتبط بمعدل تكرار مرتفع.
