دواء أنسيلاميماب من «أسترازينيكا» للأمراض النادرة يُخيب الآمال في دراسة متقدمة
فشل دواء تجريبي لشركة أسترازينيكا، لعلاج اضطراب نادر في خلايا البلازما، في تأخير الوفاة أو تقليل عدد حالات دخول المستشفى بسبب مشاكل في القلب، مما بدد الآمال في أن يُساعد هذا الدواء جميع المرضى الذين يُعانون من أشد أشكال هذه الحالة.
ولم يظهر الدواء، المسمى «أنسيلاميماب» فائدة ذات دلالة إحصائية مقارنة بالدواء الوهمي في تقليل الوفيات وحالات الاستشفاء بسبب مشاكل القلب بين المرضى المصابين بداء النشواني خفيف السلسلة المتقدم.
كان المقياس الرئيسي للنجاح في التجربة هو مزيج من الوقت حتى الوفاة من أي سبب ومدى تكرار دخول المرضى إلى المستشفى لأسباب قلبية وعائية.
شملت الدراسة 406 مرضى تم تشخيصهم حديثًا من 19 دولة، بما في ذلك 281 مريضًا في المرحلة IIIa و125 في المرحلة IIIb من المرض، وفقًا للنسخة الأوروبية من نظام تصنيف مايو 2004.
تم توزيع المرضى عشوائيًا بنسبة 2:1 لتلقي إما «أنسيلاميماب» أو دواء وهمي، إلى جانب العلاجات القياسية للمرض.
شملت هذه العلاجات أدوية مثل سيكلوفوسفاميد، بورتيزوميب، ديكساميثازون، وفي حوالي 80% من الحالات «داراتوموماب».
على الرغم من عدم تحقيق الهدف الرئيسي للتجربة، قالت وحدة الأمراض النادرة «أليكسيون» التابعة لشركة أسترازينيكا إن العقار أظهر تحسنًا سريريًا ذا معنى كبير في البقاء على قيد الحياة وحالات الاستشفاء المتعلقة بالقلب في مجموعة فرعية محددة مسبقًا من المرضى. ومع ذلك، لم تقدم الشركة نتائج مفصلة من هذه المجموعة الفرعية.
قال أشوتوش ويشاليكار، المحقق الرئيسي والأستاذ في كلية لندن الجامعية، إن بيانات المجموعة الفرعية تشير إلى أن الدواء قد يساعد من خلال إزالة ترسبات البروتين الضارة في الأعضاء.
تابع، “على الرغم من أن الدراسة لم تحقق النقطة النهائية الأساسية في عموم السكان المرضى، تشير النتائج من مجموعة فرعية محددة مسبقًا إلى أن «أنسيلاميماب» قد يعالج سببًا رئيسيًا لتلف الأعضاء والضعف الوظيفي لدى هؤلاء المرضى.
