المفوضية الأوروبية تعتمد دواء ديبو من «أكاديا» كأول علاج مرخص في أوروبا لمرضى متلازمة «ريت»
منحت المفوضية الأوروبية ترخيص التسويق الرسمي لدواء ديبو التابع لشركة أكاديا للأدوية، لعلاج الأعراض العصبية والسلوكية المرتبطة بمتلازمة “ريت” لدى البالغين والأطفال من عمر خمس سنوات فما فوق.
وتُصنف متلازمة ريت كاضطراب وراثي عصبي معقد ونادر يصيب في الغالب الإناث بمعدل ولادة واحدة من بين كل عشرة إلى خمسة عشر ألفاً. وينتج المرض عادة عن طفرة جينية تؤدي إلى تراجع مفاجئ وسريع في المهارات الحركية والقدرة على التواصل والاستخدام الوظيفي لليدين بعد فترة نمو أولية تبدو طبيعية، وهو ما يفرض أعباء رعاية صحية ونفسية مكثفة على مدار الساعة.
ويُعد هذا القرار تحولاً نوعياً في علاج الاضطرابات العصبية النادرة، لكونه أول دواء معتمد لهذا المرض داخل دول الاتحاد الأوروبي، بالإضافة إلى دول المنطقة الاقتصادية الأوروبية التي تشمل أيسلندا وليختنشتاين والنرويج.
جاءت الموافقة استناداً إلى النتائج الإكلينيكية المحورية للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية، والتي أظهرت تحسناً ذا دلالة إحصائية وأهمية طبية ملموسة في السمات الجوهرية للمرض، وقِيس هذا التحسن عبر مؤشرات سلوك متلازمة ريت ومقاييس الانطباع السريري للتحسن العام لدى المرضى. وتعمل المادة الفعالة في الدواء كجزيء مشتق من عامل النمو الشبيه بالإنسولين، مما يسهم في تعزيز التواصل بين الخلايا العصبية ودعم مرونة وظائف الدماغ.
وعقبت الإدارة التنفيذية لشركة أكاديا بأن هذا الاعتماد يمثل خطوة غير مسبوقة للأسر ومقدمي الرعاية الصحية الذين عانوا لعقود من غياب أي بدائل علاجية معتمدة وفعالة. وأكدت الشركة أنها بدأت التنسيق المباشر مع السلطات الصحية والجهات المسؤولة عن التسعير والتغطية التأمينية في مختلف الدول الأوروبية، لتسريع وتسهيل إتاحة الدواء وتوفيره للمرضى في أقرب وقت ممكن.
