يُكلف المريض 2 مليون دولار.. هيئة الدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي
وافقت هيئة الدواء الأمريكية على أول علاج لتعديل الجينات يسمى «كاسجيفي» من إنتاج شركة فيرتكس فارماسيتوكالز، لاستخدامه مع المرضى الذين يعانون من مرض “فقر الدم المنجلي”، شريطة أن تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق.
وقالت الدكتورة نيكول فردان، مديرة قسم علاج فقر الدم المنجلي بالوكالة: «المرض هو اضطراب نادر في خلايا الدم الحمراء، وهو منهك ومهدد للحياة، ونحن متحمسون لتطوير هذا المجال خاصة بالنسبة للأفراد الذين تعطلت حياتهم بشدة بسبب المرض».
وتستخدم شركة «Vertex Pharmaceuticals»، تقنية حائزة على نوبل تسمى «كريسبر» لتعديل جينات الشخص لعلاج المرض، وقد تمت الموافقة على العلاج من قبل الهيئات التنظيمية في المملكة المتحدة الشهر الماضي، بحسب «سي إن بي سي».
وبحسب بيانات «فاكت ست» من المتوقع أن تحقق صانعة الأدوية الأمريكية نحو 1.2 مليار دولار من مبيعات العلاج في عام 2028، كما يتوقع محللو وول ستريت أن يكلف العلاج حوالي 2 مليون دولار لكل مريض.
وينجم المرض عن اضطراب وراثي في الدم، يؤدي إلى تحول خلايا الدم الحمراء إلى أنصاف أقمار مشوهة تلتصق داخل الأوعية الدموية، مما يحد من تدفق الدم ويسبب الألم، وتشير التقديرات إلى أن حوالي 100 ألف أمريكي مصابون بالمرض.
