هيئة الدواء الأمريكية ترفض الموافقة على عقار لشركة «ألترجينيكس» لعلاج اضطراب وراثي نادر
قالت شركة “ألترجينيكس فارماسوتيكال” (Ultragenyx Pharmaceutical)، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) رفضت الموافقة على العلاج الجيني التجريبي الخاص بها لعلاج اضطراب وراثي نادر، وذلك بسبب مخاوف تتعلق بعمليات التصنيع والإنتاج.
وأوضحت الشركة، في بيان رسمي، أن هيئة الدواء الأمريكية طالبت بمزيد من المعلومات حول إجراءات الإنتاج ومرافق التصنيع التابعة للشركة، مشيرة إلى أن هذه المخاوف لا ترتبط بجودة العلاج نفسه، وأن العديد منها قد تم التعامل معه مسبقًا.
وجاء هذا القرار قبل الموعد النهائي المنتظر لاتخاذ الإجراء في 18 أغسطس، ما شكل مفاجأة للأسواق، حيث تراجعت أسهم الشركة، ومقرها كاليفورنيا، بنسبة 5.4% خلال التداولات الممتدة.
وأكدت “ألترجينيكس” أن جميع الملاحظات التي أبدتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يمكن معالجتها، وأنها تسعى للتعاون الوثيق مع الجهات التنظيمية لاستكمال البيانات المطلوبة واستئناف عملية الموافقة في أقرب وقت.
وفي تعليق على القرار، قال جوزيف شوارتز، المحلل في شركة “ليرينك بارتنرز”، إن “ما حدث يبدو أنه عقبة مؤقتة وليست عائقًا دائمًا، وقد لا يؤثر على احتمالات الموافقة النهائية على العلاج”.
وأثبت أن العلاج الجيني المعني، الذي يحمل اسم UX111، طُوِّر خصيصًا لعلاج نوع شائع من متلازمة سانفيليبو — وهي مجموعة نادرة من الاضطرابات الجينية التي تصيب الأطفال في سن مبكرة وتؤدي إلى تلف دماغي تدريجي وانخفاض متوسط العمر المتوقع.
وتعكف “ألترجينيكس” على تطوير عدة علاجات مبتكرة لأمراض وراثية نادرة، ويعد UX111 أحد أبرز مشاريعها الواعدة، في ظل التحديات التنظيمية التي تواجه العلاجات الجينية الحديثة.
