أعلنت شركة «Novartis» وشركة «PTC Therapeutics» يوم الاثنين عن دخولهما في صفقة ترخيص عالمية لتطوير عقار «PTC518» لعلاج مرض هنتنغتون.
وبموجب شروط الاتفاق، ستدفع نوفارتس مليار دولار مقدمًا وستضع ما يصل إلى 1.9 مليار دولار على المحك في مراحل التطوير والتنظيم والمبيعات.
كما ستحصل شركة بي تي سي ثيرابيوتكس، على حصة 40% من الأرباح في الولايات المتحدة – بينما ستحتفظ نوفارتس بنسبة 60% بالإضافة إلى علاوات متدرجة من رقمين على المبيعات خارج البلاد. وتتوقع الشركتان إتمام الصفقة في الربع الأول من عام 2025.
داءُ هنتنغتون «Huntington disease» هو اضطرابٌ وراثي يُسبّب انحلالًا بطيئًا لبعض الخلايا العصبية في الدماغ.
يعد عقار «PTC518»، الذي يعد محور أحدث صفقة بمليارات الدولارات لشركة بيوفارما، عقارًا مرشحًا لجزيئات صغيرة مصممًا لتناوله عن طريق الفم. يعمل العقار، الذي يمكنه اختراق الدماغ، عن طريق خفض إنتاج بروتين هنتنغتون المتحور، بهدف منع الموت العصبي الهائل وإصابة الدماغ – وهما من السمات المميزة لمرض هنتنغتون (HD) ودوافع تطوره.
في سبتمبر 2024، منحت إدارة الغذاء والدواء عقار «PTC518» تصنيف المسار السريع لمرض هنتنغتون.
وبموجب الاتفاق الذي تم التوصل إليه يوم الاثنين، ستظل شركة بي تي سي ثيرابيوتكس مسؤولة عن استكمال مشروع «PIVOT-HD» والذي من المرجح أن يتم في النصف الأول من عام 2025 – وبعد ذلك ستتولى شركة نوفارتس مسؤولية تطوير «PTC518» وتصنيعه واستكماله.
