«الدواء الأمريكية» ترفض الموافقة على عقار من «بي تي سي» لعلاج اضطراب وراثي نادر
رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على دواء “فاتيكينون” من شركة “بي تي سي ثيرابيوتكس” لعلاج اضطراب وراثي نادر، يؤثر على الجهاز العصبي والعضلات، مؤكدة في خطاب الرد الكامل، إن بيانات الشركة المنتجة لم تقدم أدلة جوهرية على فعالية الدواء، وإن هناك حاجة إلى دراسة منفصلة قبل إعادة تقديم الطلب.
وكانت شركة الأدوية الأمريكية “بي تي سي ثيرابيوتكس” قد أعلنت إنها طورت عقارا لعلاج اضطراب وراثي نادر مع خيارات علاجية محدودة.
وقال الرئيس التنفيذي للشركة ماثيو كلاين “نحن بالطبع نشعر بخيبة أمل بسبب قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعدم الموافقة على فاتيكينون”، مضيفا أن البيانات حتى الآن تظهر أن الدواء قد يكون آمنا وفعالا للأطفال والبالغين الذين يعيشون مع هذا الاضطراب.
وقالت الشركة إنها تخطط للقاء إدارة الغذاء والدواء لمناقشة الخطوات المحتملة.
ويستهدف الدواء محل الرفض، متلازمة “فريدريش أتاكسيا” وهي اضطراب وراثي نادر يؤثر على الجهاز العصبي والعضلات، مما يؤدي غالبًا إلى صعوبة في المشي ومشاكل في الكلام ومضاعفات في القلب.
ويظهر المرض عادة في مرحلة الطفولة أو المراهقة، حيث يفقد المرضى القدرة على المشي بعد حوالي 10 إلى 15 سنة من ظهور المرض.
استند طلب الشركة على بيانات من تجربة في مرحلة متأخرة ودراستين طويلتي الأمد أظهرتا أن “فاتيكينون” أبطأ تقدم المرض بنسبة تصل إلى 50% على مدى ثلاث سنوات لدى الأطفال والبالغين المصابين بمتلازمة “فريدريش أتاكسيا”، بينما كان جيد التحمل في جميع الفئات العمرية.
ولكن الدواء لم يحقق هدفه الرئيسي في المرحلة المتأخرة من التجارب السريرية التي أظهرت انخفاضًا كبيرًا في تقدم المرض.
