وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، على عقار وينوا من شركة أسترازينيكا وشريكتها أيونيس للأدوية، لعلاج تلف الأعصاب الناجم عن مرض نادر يقصر الحياة.
وتمت الموافقة على الدواء، الذي يحمل العلامة التجارية Wainua، للمرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب، أو تلف الأعصاب الناجم عن الداء النشواني الوراثي ترانسثيريتين، والذي يؤثر على ما يقدر بنحو 40.000 مريض على مستوى العالم.
“الداء النشواني ترانسثيريتين” هو حالة تقدمية تتميز بتراكم رواسب البروتين غير الطبيعية في أعضاء وأنسجة الجسم.
ويتسبب المرض في تلف الأعصاب خارج الدماغ والحبل الشوكي ويمكن أن يكون مميتًا في غضون عقد من الزمن إذا لم يتم علاجه، وفقًا لشركة أسترازينيكا.
ويتم إعطاء عقار وينوا مرة واحدة شهريًا في المنزل عن طريق الحقن تحت الجلد. ويستخدم نوعًا أحدث من التكنولوجيا مقارنةً بعقار أيونيس الأقدم، وهو مصمم لاستهداف الكبد، حيث يتم إنتاج البروتين.
وقال بريت مونيا، الرئيس التنفيذي لأيونيس للأدوية، إن الشركة تقدر أن 20% فقط من المرضى الذين يعانون من “الداء النشواني ترانسثيريتين” يتلقون العلاج.
وأضاف “هذا سوق يمكن أن يحقق فيه أكثر من لاعب نجاحا كبيرا”.
ويمكن إعطاء الدواء الجديد ذاتيا ويتطلب جرعات أقل من العلاجات المعتمدة سابقا مثل علاجات شركة النيلام للأدوية “أمفوترا وأونباترو”، بالإضافة إلى علاج تيجسيدي من إنتاج شركة إيونيس.
وتقوم شركتا Ionis وAstraZeneca أيضًا باختباره لعلاج أشكال أخرى من المرض الذي يمكن أن يؤدي إلى اعتلال عضلة القلب، وهو مرض في عضلة القلب.
ويتوقع المحللون أن يتراوح إجمالي ذروة المبيعات بين 3.5 مليار دولار و7 مليارات دولار إذا حصل الدواء على موافقة موسعة لعلاج اعتلال عضلة القلب.
