هيئة الدواء الأمريكية توافق على أول علاج على الإطلاق لمرض الوهن العضلي الوبيل للأطفال
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على أول علاج مُصمم خصيصًا للأطفال المُشخصين بمرض الوهن العضلي الوبيل العام.
ويُمثل هذا القرار التاريخي نقطة تحول في الرعاية العصبية العضلية للأطفال، مُقدمًا للمرضى الصغار أملًا جديدًا في إدارة هذا المرض المناعي الذاتي المُنهك.
الوهن العضلي الوبيل العام (gMG) هو اضطراب مزمن يستهدف فيه جهاز المناعة في الجسم، عن طريق الخطأ، الوصلات العصبية العضلية، وهي المناطق التي ترسل فيها الأعصاب إشارات إلى العضلات للحركة، تؤدي هذه الاستجابة المناعية الخاطئة إلى تراكم أجسام مضادة ضارة، ما يؤدي إلى ضعف العضلات والتعب وصعوبة في أداء المهام اليومية كالمشي والتحدث وحتى التنفس في الحالات الشديدة.
وحتى الآن، كانت خيارات العلاج للأطفال المصابين بالوهن العضلي الوبيل العام محدودة للغاية، مما يجعل هذه الموافقة ذات أهمية خاصة.
ويعد الدواء المُعتمد حديثًا، علاج بالأجسام المضادة وحيدة النسيلة، يعمل عن طريق حجب بروتين مُحدد في الجهاز المناعي مسؤول عن التلف العصبي العضلي، من خلال منع فرط نشاط الاستجابة المناعية، ويخفف الدواء بفعالية أعراض داء الميثيلين جلوكوزي (gMG) ويُحسّن الوظيفة العضلية بشكل عام.
وقد تمت الموافقة عليه سابقًا للبالغين المُصابين بداء الميثيلين جلوكوزيواضطرابات الدم والجهاز المناعي الأخرى، ليصبح الآن أول علاج مُوجه مُتاح للأطفال بعمر ست سنوات فأكثر المُشخصين بهذه الحالة.
جاءت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عقب أبحاث سريرية مكثفة، شملت تجارب أُجريت على البالغين المصابين، وتقييمات سلامة لاحقة على مرضى أطفال.
ووفقًا للدراسة، أظهر الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 و17 عامًا والذين تلقوا العلاج نتائج سلامة وفعالية مماثلة لتلك التي أظهرها البالغون، وكانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا هي آلام العضلات والعظام، تُظهر هذه النتائج أن العلاج فعال وجيد التحمل لدى الفئات العمرية الأصغر سنًا، مما يمهد الطريق لاستخدامه على نطاق أوسع بين المرضى الأطفال.
ويُعطى الدواء عن طريق الوريد (IV) لمدة تتراوح بين 35 دقيقة للبالغين وساعة إلى 4 ساعات للأطفال، ونظرًا لآلية عمله، لا يتوفر الدواء إلا من خلال برنامج تقييم المخاطر والتخفيف من حدتها، إذ قد يزيد من خطر الإصابة بعدوى خطيرة، وخاصةً عدوى المكورات السحائية، وللحد من هذا الخطر، يجب على المرضى تلقي لقاح المكورات السحائية قبل أسبوعين على الأقل من بدء العلاج.
