قالت شركة فايزر الأمريكية، إن هيئة تنظيم الصحة في كندا وافقت على العلاج الجيني الخاص بها لعلاج اضطراب نزيف وراثي نادر يسمى “الهيموفيليا بي”.
واستندت الموافقة على تجارب المرحلة الأخيرة التي أظهرت أن جرعة واحدة من العلاج، التي سيتم بيعها تحت الاسم التجاري بيكفيز، كانت متفوقة على معيار الرعاية الحالي الذي يتضمن استبدال بروتين تخثر الدم يسمى العامل التاسع.
ووافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في نوفمبر 2022 على عقار هيمجينيكس الخاص بشركة CSL، مما يجعله أول علاج جيني لمرة واحدة للهيموفيليا B.
وحصلت شركة CSL على الحقوق العالمية الحصرية لعقار Hemgenix من شركة uniQure NV في عام 2021.
وتسعى شركة فايزر أيضًا للحصول على موافقة الولايات المتحدة على جسمها المضاد التجريبي، مارستاسيماب، لعلاج الهيموفيليا A وB.
تم العثور على الهيموفيليا B في 1 من كل 40.000 شخص ويمثل حوالي 15٪ من مرضى الهيموفيليا، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
ومن المتوقع أن تصدر هيئة تنظيم الصحة الأمريكية قرارها بشأن علاج شركة فايزر في الربع الثاني من عام 2024.
