هيئة الدواء الأمريكية توافق على عقار ميتابيفات من «أجيوس فارماسيوتيكالز» لعلاج مرضى الثلاسيميا

أعلنت شركة أجيوس فارماسيوتيكالز، موافقة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على توسيع نطاق الموافقة على استخدام أحد أدويتها لعلاج نوع من اضطرابات الدم الوراثية، في خطوة تعزز آفاق نمو الشركة وإيراداتها المستقبلية.

وأشارت الشركة، في بيان، أن الهيئة الأمريكية وافقت على استخدام عقار «ميتابيفات» لعلاج مرضى فقر الدم المرتبط بمرض الثلاسيميا بنوعيها ألفا وبيتا، سواء للمرضى غير المعتمدين على نقل الدم أو أولئك الذين يحتاجون إلى نقل دم منتظم.

وتُعد الثلاسيميا من أمراض الدم الوراثية المزمنة التي تؤثر على قدرة الجسم على إنتاج الهيموجلوبين وخلايا الدم الحمراء السليمة، ما يؤدي إلى الإصابة بفقر دم بدرجات متفاوتة، وغالبًا ما يتطلب علاجًا طويل الأمد.

وبموجب الموافقة الجديدة، سيُطرح الدواء تحت الاسم التجاري «Aqvesme»، على أن يتوافر في الأسواق بنهاية يناير المقبل، عقب تطبيق برنامج السلامة الإلزامي المرتبط باستخدامه.

وكان عقار «ميتابيفات» قد حصل على موافقة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية في عام 2022 لعلاج نقص خلايا الدم الحمراء لدى البالغين المصابين بمرض نقص إنزيم «بيروفات كيناز»، وذلك تحت الاسم التجاري «Pyrukynd»، ما يجعل الموافقة الجديدة امتدادًا لمحفظة دوائية قائمة بالفعل.

وقال جريجوري رينزا، المحلل لدى «تروست للأبحاث»، إن التوسيع الأخير للموافقة التنظيمية «يفتح أمام الشركة فرصة إيرادات إضافية تصل إلى نحو 320 مليون دولار عند ذروة المبيعات، تُضاف إلى العوائد المتوقعة من سلسلة منتجات ميتابيفات الحالية».

وجاءت الموافقة استنادًا إلى نتائج دراسة سريرية متقدمة، أظهرت أن المرضى الذين تلقوا «ميتابيفات» حققوا زيادة ذات دلالة إحصائية في مستويات الهيموجلوبين مقارنة بالمرضى الذين تلقوا علاجًا وهميًا (بلاسيبو).

وفي المقابل، سيحمل عقار «Aqvesme» تحذيرًا مشددًا يتطلب إجراء اختبارات لوظائف الكبد كل أربعة أسابيع خلال أول 24 أسبوعًا من العلاج، مع التوصية بعدم استخدامه لدى المرضى المصابين بتليف الكبد، وفقًا لما أشار إليه محللو السوق.