هيئة الدواء الأمريكية توافق على عقار جديد لعلاج سرطان القنوات الصفراوية
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة السريعة على Pemazyre (pemigatinib) ، وهو العلاج الأول المعتمد للبالغين الذين يعانون من سرطان القنوات الصفراوية المتقدم والمعالج سابقًا.
وتمثل هذه الموافقة التي حصلت عليها شركة Incyte Corporation بمثابة خطوة كبيرة في طريق مواجهة هذا المرض، الذي كان يهدد حياة الكثيرين، خاصة وأنه من بين الأمراض التي يتم اكتفاها في مراحل متأخرة، مما يعني أن المرض لم يعد قابلًا للعلاج بالجراحة، خاصة في ظل عدم وجود دواء معتمد لمواجهته من إدارة الأغذية والعقاقير.
واستندت موافقة Pemazyre الذي يعمل على منع FGFR2 في خلايا الورم من الانتشار والنمو، إلى نتائج تجربة سريرية ضمت 107 مريضًا مصابًا بسرطان القنوات الصفراوية المتقدم أو النقيلي مع انصهار FGFR2 أو إعادة الترتيب الذين تلقوا علاجًا مسبقًا.
وخلال التجربة السريرية، تلقى المرضى Pemazyre مرة واحدة في اليوم لمدة 14 يومًا متتالية، وبعدها 7 أيام راحة، في دورات لمدة 21 يومًا حتى تقدم المرض أو تعرض المريض لمستوى غير معقول من الآثار الجانبية، بهدف تقييم مدى نجاح Pemazyre في العمل أثناء التجربة، وتم فحص المرضى كل ثمانية أسابيع، واستخدمت التجربة معايير محددة لقياس عدد المرضى الذين عانوا من انكماش كامل أو جزئي لأورامهم أثناء العلاج (معدل الاستجابة الكلي).
وكان معدل الاستجابة الإجمالي 36٪ ، مع 2.8٪ من المرضى لديهم استجابة كاملة و 33٪ لديهم استجابة جزئية.
وقال ريتشارد بازدور، مدير قسم الطب البشري بإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، أنه رغم جهود الإدارة وتركيزها على مواجهة فيروس كورونا المستجد COVID-19، إلا أنها تظل ملتزمة بالعمل على مراجعة علاجات المرضى المصابين بالسرطان والحالات الخطيرة الأخرى
وأضاف ريتشارد أن مركز التميز للأورام لدى FDA والمدير بالإنابة لمكتب أمراض الأورام في مركز FDA لتقييم وبحوث الأدوية. “مع Pemazyre، على أنه تم اعتبار نتائج الفعالية التي لوحظت ذات مغزى سريريًا والمخاطر الإجمالية لتقييم الفوائد للمرضى الذين يعانون من أورام تؤوي اندماج الجينات FGFR2 ، خاصة عندما اعتبرنا أن هؤلاء المرضى ليس لديهم خيارات جيدة أخرى بعد علاج الخط مع العلاج الكيميائي.
وأوضح مدير قسم الطب البشري بإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، أن سرطان الأقنية الصفراوية هو شكل نادر من السرطان يتشكل في القنوات الصفراوية، وهي أنابيب رفيعة تحمل المادة السائلة الهضمية من الكبد إلى المرارة والأمعاء الدقيقة.
من الجدير بالذكر أن بعض التفاعلات الضارة ظهرت خلال التجارب ولعل أكثرها شيوعا والتي تحدث في 20 ٪ أو أكثر من المرضى الذين تلقوا Pemazyre هي فرط فوسفات الدم ونقص فوسفات الدم (اضطرابات الكهارل) ، الحاصة (الصلع البقعي)، الإسهال، سمية الأظافر، التعب، عسر الهضم (تشويه الذوق)، الغثيان، الإمساك، التهاب الفم (التهاب أو التهاب داخل الفم)، جفاف العين، جفاف الفم، انخفاض الشهية، القيء، آلام المفاصل، آلام البطن، آلام الظهر، جفاف الجلد، سمية العين.
ومنح FDA هذا التطبيق الأولوية مراجعة و العلاج اختراق التعيين، الذي يعجل تطوير ومراجعة الأدوية التي تهدف إلى علاج حالة خطيرة، عندما تشير الأدلة السريرية الأولية أن العقار قد تظهر تحسنا كبيرا خلال العلاجات المتوفرة.
