علاج «فايزر» الجيني لـ«ضمور العضلات الدوشيني» يفشل في مرحلة الدراسة المتأخرة

قالت شركة فايزر إن علاجها الجيني التجريبي «Duchenne»، لضمور العضلات الدوشيني (DMD) فشل في تحسين وظيفة الحركة لدى المرضى في تجربة مرحلة متأخرة مقارنة بالعلاج الوهمي.

ولم يظهر العلاج أيضًا اختلافًا كبيرًا مقارنة بالعلاج الوهمي في الأهداف الثانوية للدراسة، مثل الوقت الذي يستغرقه المرضى للنهوض من الأرض أو تحسين السرعة في الجري أو المشي لمسافة 10 أمتار.

«ضمور العضلات الدوشيني» هو اضطراب هزال العضلات الوراثي حيث يفتقر معظم المرضى إلى بروتين ديستروفين، الذي يحافظ على سلامة العضلات. ويؤثر هذا الاضطراب على ما يقدر بنحو 1 من كل 3500 مولود ذكر في جميع أنحاء العالم.

يهدف العلاج الجيني الذي تقدمه شركة فايزر لمرة واحدة إلى تقديم نسخة مختصرة من جين الديستروفين البشري المفقود إلى خلايا مريض «ضمور العضلات الدوشيني».

وتمثل نتائج التجربة على الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و7 سنوات انتكاسة أخرى لشركة فايزر، التي تحتاج إلى إيرادات من الأدوية الجديدة مع تبخر مليارات الدولارات من مبيعات منتجات كوفيد-19 بسبب الانخفاض الحاد في الطلب، وفقا لرويترز.

وقالت شركة فايزر الشهر الماضي إن مريضا في تجربة سابقة لأطفال تتراوح أعمارهم بين عامين وثلاثة أعوام توفي بسبب سكتة قلبية بعد تلقي العلاج.

وأوضحت بعد ذلك إنها تقوم بمراجعة البيانات لفهم السبب المحتمل للوفاة بالتعاون مع لجنة مراقبة البيانات الخارجية المستقلة.

وأوضحت فايزر إنها ستواصل مراقبة جميع المشاركين المسجلين في المرحلة المتأخرة من الدراسة عن كثب وتقوم بتقييم الخطوات التالية المناسبة للبرنامج.

كان الهدف الرئيسي للتجربة هو تحسين سرعة ووظائف المهارات الحركية لدى مرضى DMD الذين يمكنهم المشي.