عقار «سكولار روك» لعلاج الضمور العضلي يحقق هدفه في تجربة رئيسية وأسهم الشركة ترتفع 300%
أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية «سكولار روك» Scholar Rock، يوم الاثنين أن عقارها التجريبي حقق هدفه الرئيسي في تجربة في مرحلة متأخرة لعلاج ضمور العضلات الشوكي، مما أدى إلى ارتفاع أسهمها بأكثر من 300% في التعاملات المبكرة.
حقق العلاج، «apitegromab»، أهمية إحصائية في تحسين مقاييس الوظائف الحركية مثل الوقوف والزحف، مقارنة بالعلاج الوهمي، لدى الأفراد الذين يعانون من هذا المرض النادر.
يعتبر ضمور العضلات الشوكي السبب الجيني الرئيسي لوفيات الرضع ويمنع الجسم من إنتاج بروتين ضروري للنمو العصبي العضلي ويجعل الأطفال ضعفاء للغاية بحيث لا يستطيعون المشي والتحدث والبلع.
يعمل العلاج «apitegromab»، على تحسين قوة العضلات وتطورها عن طريق منع تأثيرات الميوستاتين، وهو بروتين يثبط نمو العضلات.
هناك حاليًا ثلاثة علاجات لضمور العضلات الشوكي تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، عقار «Spinraza» من شركة بيوجن، والعلاج الجيني «Zolgensma» من شركة نوفارتس، وعقار «Evrysdi» الفموي من شركة روش، وشركة بي تي سي ثيرابويتكس، ولا يستهدف أي من هذه العلاجات نمو العضلات.
وقال محللو وول ستريت إنهم يتوقعون أن يحصل عقار «apitegromab»، على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على الرغم من انخفاض الجرعة الأعلى عن توقعات الفعالية في التجربة.
وقال سريكريبا ديفاراكوندا، المحلل في «Truist»، إن العقار حقق هدفه، ويتوقع الآن مبيعات بقيمة 1.2 مليار دولار في ذروة مبيعات العقار لدى مرضى ضمور العضلات الشوكي، من 750 مليون دولار سابقًا.
وتتوقع شركة سكولار روك التقدم بطلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء في الربع الأول من عام 2025.
وكانت أسهمها تتداول عند 30.38 دولارًا. وحتى إغلاق يوم الجمعة عند 7.42 دولارًا، خسر السهم 60.5٪ من قيمته هذا العام.
