تكلفته 3.2 مليون دولار لكل مريض.. «الدواء الأمريكية» توافق على أول علاج جيني لمرضى الضمور العضلي
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني لمرضى الضمور العضلي «الحثل العضلي» من نوع (دوشن) للفئة العمرية الواقعة بين 4 و5 سنوات، وهو دواء من إنتاج شركة سريبتا ثيرابيوتيك للتكنولوجيا الحيوية.
وقالت الشركة إن العلاج المسمى “إليفيدايز” تكلفته 3.2 ملايين دولار لكل مريض، وإنها تتوقع ظهور النتائج الأولى من تجربتها للعقار في أواخر هذا العام.
ويسبب الضمور العضلي الدوشني أو الحثل العضلي ضعفا تدريجيا في العضلات، ويمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي خلال فترة المراهقة، ولا يعيش الكثير منهم بشكل جيد في عمر الثلاثينيات، ويصيب واحدًا من كل 3300 طفل.
ويبدأ معظم الأشخاص الذين يولدون بالاضطراب الوراثي في إظهار أعراض ضعف العضلات في وقت مبكر من سن الثانية ، ومع تفاقم المرض ، يفقدون عادةً قدرتهم على المشي والتنفس بأنفسهم في نهاية المطاف.
ولا يوجد علاج ، ولكن يمكن للأطباء وصف الأدوية لتحسين قوة العضلات، وخاصة للقلب والرئتين ، أو التوصية بإجراء جراحة لعلاج الانقباضات الشديدة التي يمكن أن تؤثر على الوضع لمساعدة المرضى على العيش حتى العشرينات أو الثلاثينيات من العمر.
