أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم الجمعة عن موافقتها على علاج جديد للهيموفيليا، وهو علاج تقدمه شركة الأدوية الفرنسية سانوفي يعتمد على تقنية RNAi ، ويُقدم نوعًا جديدًا من العلاج يُعطى كل شهرين للمرضى الذين يعانون من اضطراب تخثر الدم النادر.
يساعد علاج سانوفي تحت الجلد على منع النزيف وخفض مستوى مضاد الثرومبين، وهو بروتين يُؤخر تخثر الدم، لمرضى الهيموفيليا الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر.
وأفاد برايان فورد، رئيس قسم الرعاية التخصصية في سانوفي، قبل الموافقة على هذا العلاج، الذي يحمل اسم كفيتليا، بأنه سيكون متاحًا في أبريل بسعر سنوي قدره 642,000 دولار لغالبية المرضى.
ويُقدم هذا العلاج، الأول من نوعه، كل شهرين للأشخاص المصابين بالهيموفيليا “أ” أو “ب”، مع أو بدون مثبطات، مقارنةً بعلاجات مثل حقنة هيمبافزي الأسبوعية من شركة فايزر، وألهيمو من شركة نوفو نورديسك يوميًا.
وقالت مارغريت راجني، الأستاذة في جامعة بيتسبرج: “إذا تمكنت من تناول دواء كل شهرين، فهذا أيضًا تبسيط كبير وتحسين كبير في جودة حياتك”.
وهيمن على سوق الهيموفيليا علاجات استبدال العوامل لعقود. مع ذلك تمت الموافقة مؤخرًا على علاجات جينية مثل CSL من هيمجينيكس وشركة بيومارين للأدوية كبديل في الولايات المتحدة.
ويعاني مرضى الهيموفيليا من خلل في جين ينظم إنتاج بروتينات تُسمى عوامل التخثر، مما يسبب نزيفًا تلقائيًا وشديدًا بعد الإصابات أو العمليات الجراحية.
ينتج الهيموفيليا أ عن نقص عامل تخثر الدم الثامن، بينما يفتقر مرضى الهيموفيليا ب إلى العامل التاسع.
يُقدر عدد الذكور المصابين بالهيموفيليا في الولايات المتحدة بحوالي 33 ألف ، وفقًا لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها في الولايات المتحدة.
في التجارب، خفّض Qfitlia معدلات النزيف السنوية بنسبة 90%، مقارنةً بمجموعات التحكم، مما يُظهر تحسنًا ملحوظًا في نوبات النزيف مقارنةً بالعلاجات عند الطلب.
