هيئة الدواء الأمريكية توافق على دواء جديد من «بايومرين» لعلاج التقزم عند الأطفال دون الـ 5 سنوات
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” موافقة على علاج خاص بالتقزم من شركة بايومارين للاستخدام الموسع للحقن مرة واحدة يوميًا، لعلاج الأطفال دون سن الخامسة المصابين بتقزم الأطراف القصيرة.
كان الدواء في عام 2021 الذى يحتوى على المادة الفعالة “Vosoritide” هو أول علاج يحصل على الضوء الأخضر من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لعلاج الاضطراب الوراثي، المعروف “باسم الودانة” وهو اضطراب نمو العظام والسبب الأكثر شيوعًا للتقزم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين خمس سنوات فما فوق.
وأوضح التقرير ،أن الاضطراب الوراثى “الودانة” هو شكل من أشكال قصر القامة غير المتناسب والناجم عن طفرة في الجين، تحدث في حوالي واحد من كل 25000 مولود جديد.
وأشار التقرير إلى أنه تم دعم قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن الاستخدام الموسع من خلال بيانات التجربة التي أظهرت أن العلاج أظهر فاعلية وسلامة لدى الأطفال دون سن 5 سنوات، مقارنة بمن هم في سن 5 سنوات فما فوق.
وأكد التقرير أن الدواء المعتمد في أوروبا وأستراليا والبرازيل للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق، وفي اليابان لاستخدامه في الأطفال من جميع الأعمار، هو أيضًا قيد المراجعة في أوروبا لتوسيع استخدام الحقن لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة أشهر وما فوق.
