هيئة الدواء الأمريكية ترفض استخدام عقار باتسيران من «النيلام» لعلاج أمراض القلب

قالت شركة النيلام للأدوية، إنها لن تواصل الاستخدام الموسع لدوائها “باتسيران” لعلاج أمراض القلب في الولايات المتحدة بعد أن رفضت هيئة الدواء الأمريكية الموافقة على الدواء على الرغم من التوصية الإيجابية من مستشاريها.

وقالت الهيئة التنظيمية، في ما يسمى برسالة الاستجابة الكاملة، إن عقار باتسيران لم يحسن بشكل كبير حالة المرضى الذين يعانون من مشاكل في عضلة القلب أو اعتلال عضلة القلب الناجم عن الداء النشواني ATTR، الذي يتميز بترسبات غير طبيعية من بروتينات الترانسثيريتين في الأعضاء والأنسجة.

وتمت الموافقة بالفعل على عقار باتيسيران، الذي يحمل العلامة التجارية Onpattro، في الولايات المتحدة لعلاج تلف الأعصاب لدى المرضى البالغين المصابين بالداء النشواني ATTR الوراثي.

وأشارت شركة النيلام إن قرار هيئة الدواء الأمريكية لن يؤثر على التوفر التجاري لـ Onpattro.

كان الرفض مثالًا نادرًا على قيام الهيئة التنظيمية بمخالفة دعم لجنتها الاستشارية للدواء.

كانت لجنة الخبراء الخارجية التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد دعمت الشهر الماضي الاستخدام الموسع لعقار باتيسيران، لكنها أثارت أيضًا مخاوف بشأن جدوى فوائده.

وقالت الشركة إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لم تحدد أي مشكلات تتعلق بسلامة الدواء أو جودته أو إجراء الدراسة أو التصنيع.

وقالت شركة Alnylam إنها ستركز على عقار مرشح آخر، وهو vutrisiran، وهو حقن تحت الجلد في تجارب المرحلة الأخيرة لعلاج اعتلال عضلة القلب المرتبط بالداء النشواني ATTR.

تمت الموافقة على vutrisiran، الذي يحمل العلامة التجارية Amvuttra، في الولايات المتحدة أيضًا لعلاج تلف الأعصاب لدى المرضى البالغين المصابين بالداء النشواني ATTR الوراثي.