«نوفارتس» تعلن نجاح علاجها الجيني «زولجينسما» في مساعدة الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي

قالت شركة نوفارتس السويسرية للأدوية، إن علاجها الجيني ساعد في تحسين الوظيفة الحركية لدى الأطفال المصابين باضطراب عضلي نادر «ضمور العضلات الشوكي» والذي يجعل المرضى ضعفاء للغاية بحيث لا يستطيعون المشي والتحدث والبلع.

كانت «نوفارتس» تختبر العلاج «أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك»، في تجربة في مرحلة متأخرة على مرضى تتراوح أعمارهم بين عامين وأقل من 18 عامًا يعانون من ضمور العضلات الشوكي .

تمنع هذه الحالة الجسم من إنتاج بروتين ضروري للنمو العصبي العضلي.

وتم بالفعل الموافقة على علاج «نوفارتس» لمرة واحدة، والذي يحمل العلامة التجارية «زولجينسما»، في الولايات المتحدة لعلاج الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين والذين يعانون من هذه الحالة.

في الدراسة، أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج تحسنًا في مقاييس مثل الجلوس والتدحرج والزحف والوقوف كما تم قياسها على مقياس شائع الاستخدام، مقارنة بمن تلقوا إجراءً وهميًا.

وتشمل العلاجات الأخرى المعتمدة حقنة العمود الفقري «سبينرازا» من شركة بيوجن، ودواء إيفرسيدي عن طريق الفم من «PTC Therapeutics».

يعد ضمور العضلات الشوكي السبب الجيني الرئيسي لوفيات الرضع ويؤثر على حوالي 1 من كل 10000 شخص، وفقًا لبيانات الحكومة الأمريكية، ويتم تصنيف الاضطراب إلى خمسة أنواع – بناءً على ظهور الأعراض.

وقد شملت تجربة «نوفارتس» أكثر من 100 مريض مصاب بضمور العضلات الشوكي من النوع 2، والذين لم يتلقوا أي علاج سابق وكانوا قادرين على الجلوس ولكنهم لم يمشوا قط. وتخطط «نوفارتس» لمشاركة نتائج الدراسة مع الهيئات التنظيمية العام المقبل.