«فايزر» تعلن نجاح علاجها الجيني لمرض «الهيموفيليا أ» في تجربة كبيرة بمرحلة متأخرة

أعلنت شركة فايزر الأمريكية للأدوية، أن علاجها الجيني لاضطراب تخثر الدم الجيني النادر نجح في تجربة كبيرة في مرحلة متأخرة، مما يمهد الطريق للحصول على موافقة محتملة.

وقد يصبح علاج الهيموفيليا أ هو العلاج الجيني الثاني للشركة الذي يدخل السوق الأمريكية بعد بيكفيز، والذي تم الموافقة عليه في أبريل لنوع أقل شيوعًا من اضطراب النزيف يسمى «الهيموفيليا ب».

وتتعاون شركة فايزر مع «سانجامو ثيرابيوتكس» في تطوير العلاج، و التي أغلقت أسهمها مرتفعة بنسبة 40٪ تقريبًا يوم الأربعاء بعد إصدار البيانات قبل تقليص بعض هذه المكاسب.

تعد «فايزر» من بين العديد من شركات الأدوية التي تستثمر في مجال العلاجات الجينية والخلوية سريع النمو – العلاجات المكلفة لمرة واحدة والتي تستهدف المصدر الجيني أو الخلية للمريض لعلاج أو تغيير مسار المرض بشكل كبير.

ويتوقع بعض خبراء الصحة في الصناعة أن تحل هذه العلاجات محل العلاجات التقليدية مدى الحياة التي يتناولها المرضى لإدارة الحالات المزمنة.

«الهيموفيليا أ» هو مرض مدى الحياة ناجم عن نقص بروتين تخثر الدم المسمى العامل الثامن. وبدون ما يكفي من هذا البروتين، لا يمكن للدم أن يتجلط بشكل صحيح، مما يزيد من خطر النزيف التلقائي والنزيف الشديد بعد الجراحة.

وقالت شركة فايزر في بيان لها نقلاً عن البيانات، إن هذه الحالة تحدث في حوالي 25 من كل 100000 ولادة ذكر في جميع أنحاء العالم.

وأشارت الشركة، إن علاجها لمرة واحدة قلل بشكل كبير من عدد نوبات النزيف السنوية لدى المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا أ المتوسطة إلى الشديدة من الأسبوع 12 إلى 15 شهرًا على الأقل.

وقالت الشركة، إن الدواء كان أفضل أيضًا من العلاج القياسي الحالي للمرض، وهو الحقن الروتينية التي تحل محل بروتين العامل الثامن.

من جانبه قال الدكتور أندرو ليفات، الباحث الرئيسي في الدراسة السريرية، في بيان: “بالنسبة للأشخاص الذين يعيشون مع الهيموفيليا أ، لا يمكن التقليل من شأن التأثير الجسدي والعاطفي للحاجة إلى منع وعلاج نوبات النزيف من خلال التسريب الوريدي المتكرر أو الحقن”.

ونوهت شركة فايزر، إن الدراسة مستمرة وستقدم بيانات إضافية في الاجتماعات الطبية القادمة.