صفقة الـ 20 مليار دولار تؤتي ثمارها.. اعتماد أول دواء في أوروبا لمرض «Niemann-Pick» من سانوفي
قال بول هدسون، الرئيس التنفيذي لشركة سانوفي، أن الشركة تعتزم تطوير عقاقير جديدة للأمراض النادرة وتوسيع نطاق عروض الشراكة في هذا لاتجاه خلال الفترة المقبلة.
جاء ذلك عقب اعتماد وكالة الأدوية الأوروبية أول دواء للشركة – والاتحاد الأوروبي – لعلاج مظاهر الجهاز العصبي غير المركزي لمرض «Niemann-Pick» النادر والمنهك.
ومرض «نيمان-بيك» هو مجموعة من الاضطرابات الأيضية الحادة الموروثة التي تسمح بنوع معين من الدهون بالتراكم في الخلايا.
وأشار بول هدسون، إلى أنه تم تطوير العلاج ببدائل الإنزيم، الذي تم تطويره ليحل محل إنزيم المرضى الناقص أو المعيب، والمعروف باسم «حمض السفينجوميليناز»، لأول مرة بواسطة شركة «جينزيم Genzyme»، التي استحوذت عليها سانوفي مقابل أكثر من 20 مليار دولار في عام 2011.
وجاء تصاريح الدواء المعروف باسم (olipudase alfa) الآن في كل من أوروبا واليابان قبل الولايات المتحدة.
وتأتي توصية وكالة الأدوية الأوروبية بعد أكثر من عقدين من التطوير.
ويُقدر أن نقص حمض السفينجوميليناز ، المعروف أيضًا باسم «ASMD» أو مرض «نيمان-بيك»، يؤثر على حوالي 1 من كل 250 ألف شخص على مستوى العالم. وينتج المرض عن طفرة جينية تؤدي إلى نقص إنزيم يكسر سفينجوميلين الشحمي، مما يتسبب في تراكمه في الأنسجة في جميع أنحاء الجسم.
