«روش» تحصل على موافقة لاستخدام علاج جيني متطور لضمور العضلات الدوشيني في الإمارات

اعتمدت الهيئات الصحية في الإمارات عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك”، وهو أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD) لدى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 إلى 5 سنوات، وتقوم “روش” بتسويق العقار في الدولة.

وبفضل الموافقة السريعة من قبل وزارة الصحة ووقاية المجتمع (MOHAP) قد يتوفر هذا العلاج في المستشفيات قبل نهاية العام الحالي.

ويعد تصديق واعتماد عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” من قبل وزارة الصحة ووقاية المجتمع الإماراتية أول موافقة عالمية من بعد هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، لتمنح بذلك الأسبقية لمرضى ضمور العضلات الدوشيني في الدولة للحصول على هذا العلاج المبتكر خارج الولايات المتحدة.

ويعد ضمور العضلات الدوشيني، الذي يعرف أيضاً باسم “الحثل العضلي من نمط دوشين”، من الاضطرابات الوراثية النادرة المهددة للحياة والتي لا يوجد علاجٌ شافٍ لها، حيث يتسبب المرض بضعف العضلات وضمورها تدريجياً وبشكل يزداد سوءاً مع مرور الوقت. وبالرغم من ارتفاع متوسط عمر المرضى المتوقع بفضل التطورات التي شهدتها عملية الرعاية الصحية، إلا أن مرض ضمور العضلات الدوشيني لا يزال يؤدي إلى الوفاة المبكرة في كثير من الأحيان قبل أو خلال فترة الثلاثينيات من العمر نتيجة تسبب المرض بضعف الجهاز التنفسي واعتلال عضلة القلب. وتمتاز العلاجات الحالية لضمور العضلات الدوشيني بفعالية محدودة، وهناك حاجة ماسة لتطوير علاجات جديدة تستهدف السبب الكامن المسؤول عن هذا المرض، والتي يمكن توفيرها لغالبية المصابين بهذا المرض.

ويعد “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” العلاج الجيني الأول والوحيد المعتمد لعلاج مرضى ضمور العضلات الدوشيني، ويعمل على توفير جين مسؤول عن إنتاج نسخة وظيفية مقصرة من بروتين يسمى “الديستروفين” إلى الخلايا العضلية بهدف تحسين وظيفة العضل، من خلال جرعة علاجية واحدة.

تشير البيانات السريرية أن العلاج الجديد يمتاز بإمكانية تحويل حياة المرضى وعائلاتهم. وتتطلع الشركة إلى نشر نتائج دراسة (EMBARK)، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثالثة لهذا العلاج، بحلول نهاية العام الجاري.

من جانبه قال الدكتور محمد الشعراوي، المدير العام لشركة روش في الإمارات : “يُسعدنا الحصول على موافقة وزارة الصحة ووقاية المجتمع لاستخدام عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” لمرضى ضمور العضلات الدوشيني من الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 إلى 5 سنوات.