«الدواء الأمريكية» تمنح موافقة سريعة على عقار شركة بيوجن «توفرسن» كأول علاج للتصلب الجانبي الضموري

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، موافقة سريعة على عقار “توفرسن” من إنتاج شركة بيوجن وشريكها المطور Ionis ، الذي يعالج شكلاً نادرًا وخطيرًا من المرض المعروف باسم التصلب الجانبي الضموري (ALS).

ويعد التصلب الجانبي الضموري، حالة مَرضية تصيب الجهاز العصبي تتفاقم تدريجيًا وتؤثر على الخلايا العصبية في المخ والحبل النخاعي مسبةً فقدان التحكم في العضلات، ويُسمَّى عادةً داء لو غيريج نسبةً إلى لاعب البيسبول الذي شُخِّص به ، ولا يعلم الخبراء سبب الإصابة بمرض التصلب الجانبي الضموري.

وقالت هيئة الدواء الأمريكية، إن قرارها يستند إلى نتائج التجارب المختلطة في المراحل المتأخرة والتي نُشرت في عام 2021 ، والتي أشارت إلى أن “التوفرسين” قلل بشكل كبير من بروتين رئيسي يسمى ضوء الخيوط العصبية، ويرتبط هذا البروتين بخطورة مرض هزال العقل.

وأشارت الهيئة في بيان صحفي: “من المرجح بشكل معقول أن تتنبأ النتائج بفوائد إكلينيكية للمرضى”.

وصوتت لجنة مستقلة من مستشاري إدارة هيئة الدواء الأمريكية في الشهر الماضي بالمثل على أن تأثير “توفرسن” على الخيوط العصبية يمكن أن ينتج فائدة إكلينيكية لمرضى التصلب الجانبي الضموري.

من جانبه قال كريس فيباتشر الرئيس التنفيذي لشركة Biogen، في بيان إن قرار إدارة هيئة الدواء الأمريكية هو “لحظة محورية في أبحاث التصلب الجانبي الضموري.”

وأضاف، “اكتسبنا لأول مرة ، إجماعًا على أنه يمكن استخدام الخيوط العصبية كعلامة بديلة من المرجح بشكل معقول أن تتنبأ بالفوائد السريرية، ونعتقد أن هذا التقدم العلمي المهم سيسرع من تطوير الأدوية المبتكرة لمرض التصلب الجانبي الضموري.”

ويستهدف عقار Tofersen على وجه التحديد شكلاً من أشكال التصلب الجانبي الضموري لدى الأشخاص الذين لديهم طفرات في جين معين ، والتي تنتقل عبر الأجيال داخل العائلات.

ويمكن أن تسبب هذه الطفرات بروتينًا يسمى SOD1 يتراكم إلى مستويات سامة ، مما يضر بالجهاز العصبي ويؤدي إلى تطور مرض التصلب الجانبي الضموري.

ووجدت تجربة المرحلة الثالثة أن المرضى الذين عولجوا بتوفرسن لاحظوا انخفاض مستويات بروتين SOD1 بنسبة تتراوح بين 26٪ و 38٪ مقارنة مع أولئك الذين عولجوا بدواء وهمي.