«إبسن» الفرنسية تدخل في شراكة مع «إكسيكيور» لتطوير أدوية لأمراض نادرة بقيمة مليار دولار
وقعت شركة «Ipsen» الفرنسية التي تركز على السرطان وعلم الأعصاب والأمراض النادرة وشركة «Exicure» الأمريكية اتفاقية تعاون حصرية لبحث وتطوير وتسويق الأحماض النووية الكروية الجديدة (SNAs) كعلاجات استقصائية محتملة لمرض هنتنغتون ومتلازمة أنجلمان.
تعهد الرئيس التنفيذي الجديد لشركة إبسن، ديفيد لوف، بزيادة الإنفاق على خط أنابيب الشركة عندما تولى المنصب العام الماضي، وتظهر سلسلة من صفقات الترخيص في الأسابيع القليلة الماضية أن الدفع بدأ يكتسب زخمًا.
وقامت الشركة الفرنسية – التي تركز على السرطان وعلم الأعصاب والأمراض النادرة – بالتقاط برنامجين من برنامج التكنولوجيا الحيوية الأمريكية «Exicure» الذي يمتد إلى المجالين الأخيرين، ويستهدفان الاضطرابات التنكسية العصبية النادرة ومرض هنتنغتون ومتلازمة أنجلمان.
تدفع شركة إبسن مبلغ 20 مليون دولار مقدمًا للحصول على حقوق المرشحين، الذين لا يزالون في مرحلة الاكتشاف، في صفقة قد تصل قيمتها في النهاية إلى مليار دولار.
يمنح الاتفاق الشركة حقوقًا في عقاقير الحمض النووي الكروي (SNA) – جزيئات نانوية مع الأحماض النووية مرتبطة بسطحها – والتي يمكن استخدامها للحصول على قليل النوكليوتيدات في الخلايا لتعديل التعبير الجيني بكفاءة، وبدون السمية التي تسببها بعض آليات التوصيل الأخرى.
تعتقد شركة إكسكيور للتكنولوجيا الحيوية، أنه من الممكن تطوير العلاجات المعدلة للجينات إلى أجزاء من الجسم كان يتعذر الوصول إليها سابقًا، بما في ذلك مناطق الدماغ العميقة المتأثرة ببعض أمراض الجهاز العصبي المركزي.
وتمتلك التكنولوجيا الحيوية التي تتخذ من شيكاغو مقراً لها نتائج أولية أولية من نوعها على مستوى الإنسان، وهي دراسة يقودها المحققون حول «SNA» يستهدف الورم الأرومي الدبقي، وهو شكل عدواني من سرطان الدماغ، يُظهر أن الدواء يمكنه عبور الحاجز الدموي الدماغي، ويتراكم في الخلايا المستهدفة، والتفاعل مع الجين المستهدف.
مرشح «SNA» الرئيسي في شركة إكسيكيور، هو لمرض رنح فريدريك (FA) ، وهو مرض عصبي عضلي تنكسي، والذي من المتوقع أن يبدأ الاختبار السريري في وقت مبكر من العام المقبل.
تقوم شركة إبسن بتمويل الاكتشاف وبعض التطوير قبل السريري لمرشحي «SNA» لمتلازمة هنتنغتون وأنجلمان، مع اتخاذ خيار الشراء في البرامج بعد ذلك والمطالبة بحقوق التطوير والتجارية الحصرية.