وفاة أحد المشاركين في تجربة العلاج الجيني من شركة فايزر لمرض ضمور العضلات «دوشين»

أوقفت شركة فايزر الأمريكية للأدوية، التسجيل مؤقتًا في تجربة المرحلة الثالثة لتقييم مرشح العلاج الجيني «فورداديستروجين موفابارفوفيك» لمرض ضمور العضلات «دوشين» بعد الاعتراف بالوفاة المفاجئة لصبي صغير تلقى العلاج.

وتوفي المريض بسبب سكتة قلبية بعد تلقيه دواء فايزر في دراسة المرحلة الثانية.

وتقوم التجربة باختبار الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وثلاثة أعوام والذين يعانون من مرض ضمور العضلات «دوشين»، وهو اضطراب وراثي في هزال العضلات حيث يفتقر معظم المرضى إلى بروتين ديستروفين الذي يحافظ على سلامة العضلات.

ويؤثر هذا الاضطراب على ما يقدر بنحو واحد من كل 3500 مولود ذكر في جميع أنحاء العالم.

وتلقى المريض العلاج الجيني الاستقصائي، «fordadistrogene movaparvovec»، في أوائل عام 2023، وفقًا لبيان من رسالة مجتمعية منسوبة إلى فريق العلاج الجيني التابع لشركة فايزر ونشرته مجموعة مناصرة غير ربحية.

وستتم متابعة جميع المشاركين في الدراسة، لمدة 5 سنوات بعد العلاج بالعلاج الجيني، والذي بدأ في أغسطس 2022 ومن المتوقع أن يكتمل في أوائل عام 2029، وفقًا للمعلومات.

ويتم أيضًا اختبار مرشح العلاج الجيني في دراسة أخرى متأخرة عن مرض ضمور العضلات «دوشين DMD»، على المرضى من الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى أقل من 8 سنوات، وفقًا لتحديثات على موقع شركة فايزر.

وقالت الشركة لرويترز في بريدها الإلكتروني، إنه لا يوجد تأثير على توقعاتنا بالحصول على نتائج في مرحلة متأخرة.

وأضافت: نتوقع أن نبدأ التحليل الأولي للمرحلة الثالثة من عقار فورداديستروجين موفابارفوفيك في نهاية هذا الشهر ومشاركة النتائج النهائية قريبًا نسبيًا.