سوق الدواء
كل ما تريد معرفته عن سوق الدواء

هيئة الدواء الأمريكية توافق على كبسولات octreotide – الأوكتريوتيد لعلاج مرض نادر

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA على كبسولات octreotide الأوكتريوتيد التناظري الفموي الأول والوحيد من سوماتوستاتين كعلاج طويل الأمد للأشخاص الذين يعانون من ضخامة النهايات.

كبسولات octreotide هو المنتج الأول المعتمد من قِبل إدارة الأغذية والأدوية FDA باستخدام تقنية Chiasma’s Transeability Enhancer (TPE) للأشخاص الذين استجابوا وتحملوا العلاج باستخدام حقن octreotide أو lanreotide.

ما هي ضخامة النهايات

ضخامة النهايات هي متلازمة تنتج عند زيادة إفراز هرمون النمو(GH) من قبل الفص الأمامي للغدة النخامية، وذلك بعد توقف الصفائح (أو الغضاريف) المشاشية عن النمو ويحدث ذلك عند البلوغ، وتظهر علامات تورم على الأطراف.

واعتمدت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على MYCAPSSA على النتائج الإيجابية العشوائية، التي تسيطر عليها وهمي، تسعة أشهر من المرحلة 3 CHIASMA OPTIMAL تجربة سريرية لكبسولات octreotide ، والتي اجتمعت مع نقطة النهاية الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية الأربعة ، وكذلك بيانات السلامة من جميع التجارب السريرية لـ Chiasma في المرحلة 3 من MYCAPSSA.

وقال راج كانان ، الرئيس التنفيذي لشركة Chiasma ، في البيان “موافقة إدارة الغذاء والدواء على Mycapssa تمثل تقدمًا علاجيًا كبيرًا للأشخاص الذين يعانون من ضخامة النهايات والتحقق من منصة تسليم TPE”. ”

الأثار الجانبية

يمكن أن تشمل الأحداث الضارة مع أوكتريوتايد تحص صفراوي ومضاعفات تحص صفراوي. فرط سكر الدم ونقص السكر في الدم. تشوهات وظيفة الغدة الدرقية. تشوهات وظيفة القلب. وانخفضت مستويات فيتامين ب 12 واختبارات شيلينغ غير الطبيعية ، وفقا للبيان.

قال جيل سيسكو ، رئيس مجتمع Acromegaly Community، Inc. ، إن الأشخاص الذين يعانون من ضخامة النهايات يواجهون العديد من التحديات المرتبطة بالعلاجات عن طريق الحقن ويحتاجون إلى خيارات علاجية جديدة. ” أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت الآن على العلاج الفموي الأول SSA مع إمكانية إحداث تأثير كبير في حياة الأشخاص الذين يعانون من ضخامة النهايات ومقدمي الرعاية لهم “.

حقبة جديدة من العلاج

قال شلومو ميلميد ، MB ، ChB ، MACP ، نائب الرئيس التنفيذي للشؤون الأكاديمية وعميد الطب: “بالنسبة للمرضى الذين يعانون من ضخامة النهايات ولأطباءهم وممرضاتهم ، فإن موافقة إدارة الغذاء والدواء على كبسولات أوكتريوتيد الفموية تستهل حقبة جديدة من العلاج”. كلية الأرز – سيناء. “على مدار الثلاثين عامًا الماضية ، أصبح الأطباء المعالجون يثقون في أوكتريوتيد في علاج ضخامة النهايات ، ويسمح البديل الشفوي للمرضى بتجنب العديد من أعباء العلاج الموثقة المرتبطة بالحقن.”

قالت سوزان سامسون، دكتوراه في الطب، FRCPC ، FACE ، المحقق الرئيسي في التجربة السريرية CHIASMA OPTIMAL: “نتائج المرحلة الثالثة المحورية من المرحلة الثالثة من تشيمسما أوبتمال مشجعة للمرضى الذين يعانون من ضخامة النهايات”. “استنادًا إلى البيانات المأخوذة من تجربة CHIASMA OPTIMAL التي تظهر على المرضى الذين يتلقون العلاج القدرة على الحفاظ على مستويات IGF-1 المتوسطة ضمن النطاق الطبيعي في نهاية العلاج.

وتعتقد سامسون أن كبسولات octreotide عن طريق الفم تحمل وعدًا مفيدًا للمرضى الذين يعانون من هذا المرض وستتناول بحاجة إلى علاج لم تتم تلبيته “. وتتوقع الشركة أن تكون MYCAPSSA متاحة تجاريًا في الربع الرابع من عام 2020 رهناً بموافقة إدارة الغذاء والدواء في الوقت المناسب على ملحق التصنيع المخطط لـ NDA المعتمد.

تخطط Chiasma لتوسيع نطاق فريقها الذي يواجه العملاء في المبيعات وخدمات المرضى والوصول إلى السوق لما يقرب من 45 موظفًا.