هيئة الدواء الأمريكية توافق على عقار فابهالتا من «نوفارتس» لعلاج مرضى بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية

وافقت هيئة الدواء الأمريكية على عقار إيبتاكوبان الذي يؤخذ عن طريق الفم من شركة نوفارتس، وهو مثبط للعامل ب، والذي سيتم تسويقه تحت الاسم التجاري “فابهالتا”، لعلاج البالغين الذين يعانون من بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية.

وتم تصميم Fabhalta ليكون متاحًا عن طريق الفم، وهو مثبط جزيء صغير للعامل B، وهو لاعب رئيسي في المسار البديل القريب للسلسلة التكميلية.

تسمح آلية العمل هذه بتخفيف نشاط النظام المكمل، والذي في بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية (PNH) يدمر خلايا الدم الحمراء قبل الأوان، مما يؤدي إلى ظهور الأعراض المميزة للحالة مثل فقر الدم والتخثر.

وفقًا لموقع نوفارتس الإلكتروني، لا يتداخل “فابهالتا” مع الإشارات التكميلية المباشرة من خلال المسارات الكلاسيكية ومسارات الليكتين، مما يمكّن الجسم من مواصلة الدفاع ضد مسببات الأمراض.

ووصف فيكتور بولتو، رئيس وحدة نوفارتيس الأمريكية، الموافقة على فابهالتا بأنها “لحظة استثنائية”، خاصة بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض الانتفاخ الرئوي المزمن، وهو اضطراب دم مزمن نادر وخطير.

وأضاف أن “فابهالتا” هو “دواء فموي جديد وفعال” يمكن أن يسمح لمرضى البيلة الهيموجلوبينية الانتيابية الليلية “PNH “بإعادة ضبط توقعاتهم للعيش مع المرض، مضيفًا أن نوفارتس ستواصل تقييم “فابهالتا” في أمراض أخرى مكملة.

وكانت الموافقة مدعومة ببيانات من دراسة المرحلة الثالثة APPL-PNH، والتي سجلت المرضى الذين يعانون من فقر الدم المتبقي على الرغم من خضوعهم لعلاج مسبق مضاد لـ C5.

وبعد أربعة وعشرين أسبوعًا من التحول إلى “فابالتا”، أظهر 82.3% من هؤلاء المرضى زيادة مستمرة في مستويات الهيموجلوبين حتى بدون عمليات نقل الدم، مقابل 0% في المقارنة الذين استمروا في العلاج المضاد لـ C5.