فايزر تعلن نجاح علاج جيني جديد لمرض «الهيموفيليا ب» في مراحله التجريبية

قالت شركة فايزر الأمريكية ، إن علاجها الجيني التجريبي لعلاج الهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي نادر، حقق هدفه الرئيسي في دراسة في مرحلة متأخرة.

وأظهرت بيانات الدراسة أن جرعة واحدة من العلاج الجديد تفوقت على أدوات الرعاية الحالية وساعدت على تقليل معدل النزيف لدى المرضى الذين يعانون من أشكال معتدلة إلى شديدة من (الهيموفيليا ب).

وفي حين يعيق الاضطراب قدرة الجسم على إنتاج بروتين لتخثر الدم يسمى العامل التاسع؛ صممت فايزر علاجها الجديد ليركز على مساعدة المرضى على إنتاج العامل التاسع بأنفسهم بعد جرعة علاجية واحدة، على عكس العلاجات الحالية ، التي تركز على الحقن المنتظم للبروتين.

تم تصميم علاج فايزر، فيداناكوجين إلابارفوفيك «fidanacogene elaparvovec»، لمساعدة المرضى على إنتاج هذا البروتين تلقائيًا بعد علاج لمرة واحدة، على عكس العلاجات الحالية، التي تركز على الحقن المنتظم للبروتين

ورخصت شركة الأدوية العلاج الجيني لمرض الهيموفيليا B من وحدة علاج Spark التابعة لشركة روش في عام 2014 مقابل مبلغ 20 مليون دولار مقدمًا.

وتعتزم شركة فايزر مناقشة بيانات المرحلة المتأخرة مع السلطات التنظيمية في أوروبا والولايات المتحدة ومشاركة البيانات الإضافية للعلاج التجريبي في مؤتمر علمي في أوائل عام 2023.

ووفقًا لبيانات حكومية، يقدر معدل انتشار الهيموفيليا في الولايات المتحدة بـ 12 حالة لكل 100 ألف ذكر يصاب ب(الهيموفيليا إيه) و3.7 حالة لكل 100 ألف ذكر لل(هيموفيليا بي).